●项目概况

　　注册分类：治疗用尊龙凯时制品3类

　　适 应 症 ：血友病A

　　研发进展： 临床前研究

　　市场前景：我国血友病患者约10万名，年需凝血因子Ⅷ（FⅧ）13亿单位，而我国血源性FⅧ的年供应量仅为6000-8000万单位，远远不能满足临床需求。本品有助于缓解FⅧ严重短缺的现状，具有良好的经济效益和社会效益。

　　●作用机理

　　FⅧ是内源性凝血级联反应的关键性扩增因子。FⅧ被凝血酶激活后生FⅧa，FⅧa是FⅨa的辅因子，可协同FⅨa加快FⅩ转化为FⅩa；FⅩa能激活凝血酶原转化产生更多的凝血酶；凝血酶能将纤维蛋白原转化为纤维蛋白；纤维蛋白可形成不溶性凝块，从而发挥止血的作用。

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　　●研究结果

　　本项目选用 CHO 细胞为表达系统制备 BDD-rFVIII，并采用免疫亲和层析方法和除病毒工艺，可获得高纯度目的蛋白，并降低病毒感染的风险，有效地保证产品的安全性；

　　本项目已完成临床前药 学和药理毒理学研究，结果表明，同已上市产品药代药效可比，且安全窗口较大；

　　本品生产和制剂处方均未使用人和动物来源成分， 通过逐级放大；本项目已建立 200L 规模工艺放大，并建立了严格 的制备规程和质量标准，可满足临床试验用样品的生产和供应。